Styrs resurserna rätt?

Ekonomi handlar om att hushålla med begränsade tillgångar. Om vårdens resurser ska kunna tas till vara på bästa möjliga sätt, måste olika behandlingar jämföras med varandra.

Man måste jämföra vilken nytta olika alternativa insatser gör i förhållande till vad de kostar – det vill säga kostnadseffektiviteten, vad insatserna ger för pengarna.

Problemet är att beräkningar av kostnadseffektivitet kan vara missvisande. Dels finns det inte alltid tillförlitliga uppgifter om olika kostnader, dels saknas ofta de kliniska studier som skulle göra det möjligt att jämföra de medicinska effekterna av olika åtgärder.

Därför används ofta så kallade modeller för att simulera utfallet av olika åtgärder och måla upp olika scenarier. Med hjälp av så kallade beslutsträd redovisas vilken verkan de olika handlingsalternativen skulle kunna få.

Risk för luftslott

Modellerna bygger på vissa antaganden. Och det är inte alltid så tydligt vilka antaganden som har gjorts. De till synes exakta siffrorna kan dölja en betydande osäkerhet.

– Det gäller att vara vaksam på om det handlar om en modell eller ett luftslott, säger Egon Jonsson, professor i hälsoekonomi.

– I brist på relevanta kliniska studier som analyserar följderna på tillräckligt lång sikt kan modeller ge en uppfattning om kostnader och effekter. Men eftersom modeller alltid bygger på antaganden och speciella förutsättningar är det viktigt att vi inte okritiskt accepterar resultaten.

En huvudfråga är hur tillförlitliga de medicinska forskningsresultat är som har använts i analysen. Med osäkra uppgifter om medicinsk effekt kan en modell aldrig ge tillförlitliga uppgifter om kostnadseffektivitet.

– Randomiserade studier, där försökspersonerna har lottats till behandlings- och kontrollgrupper, är visserligen ofta de mest tillförlitliga när det gäller behandlingsresultat.

Resultaten varierar

– Men små randomiserade studier påverkas lättare av slumpen – därför varierar ofta resultaten från små studier betydligt. Och om modellerna i sin tur bygger på en eller flera sådana studier kan de vara otillförlitliga.

Problemet blir särskilt besvärligt när det är fråga om helt nya behandlingsmetoder vars långtidsverkningar inte har hunnit studeras.

– Ska man i ett tidigt skede få någon uppfattning om följderna får man försöka utgå från korttidsresultaten och utifrån dem göra antaganden om sena effekter. Men osäkerheten är förstås avsevärd, säger Egon Jonsson.

Ibland garderas modellanalysen med flera olika, mer eller mindre optimistiska antaganden om behandlingseffekten. Utifrån dem skisseras tänkbara scenarier för kostnadseffektiviteten.

Men även detta kan ge en skev bild. Ett exempel är en analys av kostnaden per vunnet levnadsår för att behandla symtomfria hivpositiva personer med det virushämmande medlet zidovudin.

Ingen skillnad

Analysen byggde på en randomiserad studie med ett års uppföljning. Två olika scenarier skisserades – ett mer konservativt, där läkemedlet förmådde bromsa sjukdomen under ett år, och ett mer optimistiskt, där bromseffekten fortsatte även efter det första året.

Men när en undersökning följde patienterna under längre tid visade det sig att den behandlade gruppen \"kom ifatt\" den obehandlade. Efter tre år fanns ingen skillnad i dödlighet. Det konservativa scenariot var alltså inte tillräckligt konservativt.

– Ett annat problem uppstår när beräkningar av kostnaden per vunnet levnadsår inriktar sig på dödligheten i en enda sjukdom. Då förutsätts att dödligheten av övriga orsaker är oförändrad. Men det är inte alltid fallet, påpekar Egon Jonsson.

Dödligheten kan öka

– Tvärtom kan det hända att gruppens dödlighet i andra sjukdomar ökar av något skäl, så att antalet vunna levnadsår blir lägre än beräknat. Analyser som utgår från att en behandling minskar den totala dödligheten bör ha vetenskapligt underlag för detta.

De många felkällorna till trots, kan hälsoekonomiska beräkningar ge vägledning när det gäller att utforma riktlinjer, prioritera och fatta beslut om vad samhället ska betala för.

– I tider med knappa resurser och en ständig ström av nya möjligheter att upptäcka och behandla hälsoproblem tvingas vi välja och välja bort. Då måste vi fråga oss om nyttan motsvarar kostnaderna, om resurserna styrs rätt.

Egon Jonsson betonar att ekonomi inte handlar om att spara, utan om att hushålla.

– Hälsoekonomiska modeller kan vara till hjälp i sådana valsituationer eftersom de visar vilka alternativa beslutsvägar som finns och vad de kan leda till.

Lästips

Buxton MJ, et al. Modelling in economic evaluation:An unavoidable fact of life. Health Econ 1997;6:217-227.

Hälsoekonomiska begrepp

KOSTNADS-EFFEKT-ANALYS
eng. cost-effectiveness analysis, beräknar kostnaden per uppnådd effekt för en viss behandling, till exempel kostnad per vunnet levnadsår. Möjliggör jämförelser mellan behandlingsmetoder.

KOSTNADS-INTÄKT-ANALYS
eng. cost-benefit analysis, skiljer sig från kostnads-effekt-analys genom att det uppnådda resultatet värderas i monetära termer och alltså får formen av en \"intäkt\" som kan jämföras med kostnaden. Ovanlig inom hälso-och sjukvård.

KOSTNADS(MINIMERINGS)-ANALYS
eng. cost minimization analysis, hälsoekonomisk analys som begränsas till att jämföra kostnaderna för olika behandlingsalternativ och som utgår från att resultaten är likartade.

KOSTNADS-NYTTO-ANALYS
eng. cost-utility analysis, en variant av kostnads-effekt-analys som i effektbedömningen väger in livskvalitetsdata, till exempel i form av kostnad per vunnet QALY. Möjliggör jämförelser mellan behandlingsmetoder.

BESLUTSTRÄD
ett trädliknande diagram som visar olika beslutsvägar för diagnostik och behandling. Den första förgreningen motsvarar en valsituation. Grenarna visar vilka metoder som finns och tänkbara konsekvenser av varje alternativ, samt sannolikheterna för varje utfall. Om även kostnader för olika åtgärder beaktas kan beslutsanalysen innefatta hälsoekonomisk analys.

QALY
eng. quality-adjusted life years, kvalitetsjusterade levnadsår, hälsovägda levnadsår. Uttrycker medellivslängden omräknad till antal år med full hälsa. Olika hälsoproblem ges olika indexvärden (1=full hälsa, 0=död). Används ibland för att värdera effekten av medicinska åtgärder mot ett visst problem.

Viktigt vid hälsoekonomisk utvärdering

Analysmetod – valet av metod motiveras

Avgränsning – aktuell frågeställning, målgrupp och antaganden formuleras tydligt

Datainsamling – beskrivs i detalj

Diskontering – behövs när kostnader och effekter uppträder vid olika tidpunkter; såväl standardränta (5 procent) som nationellt rekommenderad räntesats används

Effektmått – primära utfallsmått redovisas tydligt; viktigt att skilja mellan nytta på individrespektive samhällsnivå

Kontroll-/jämförelsemetod – tänkbara alternativ beskrivs och motiveras; den bästa tillgängliga metoden väljs som jämförelse

Kostnader – alla relevanta direkta och indirekta kostnader identifieras, samlas in och rapporteras; antalet fysiska enheter anges separat; snittkostnader används endast om variationen inte är känd

Känslighetsanalys – utförs för att testa hur resultatet påverkas av olika antaganden om kostnader, effekter och diskonteringsränta

Perspektiv – samhällskostnader (inte enbart kostnader hos landsting, kommun, patient, anhörig) beräknas om möjligt

Rättvisa – värderingar och preferenser är viktiga, men säkrare mått på dessa behövs

Tidsperspektiv – ska vara tillräckligt långt för att omfatta alla effekter; modeller kan användas när empiriska studier av effekter och kostnader saknas

Hälsoekonomer undersöker var vårdens resurser kan göra största möjliga nytta. I bästa fall bidrar beräkningarna till att givna medel utnyttjas bättre. Omvänt kan övertolkning eller misstolkning leda till felsatsningar.

Ekonomi handlar om att hushålla med begränsade tillgångar. Om vårdens resurser ska kunna tas till vara på bästa möjliga sätt, måste olika behandlingar jämföras med varandra.

Man måste jämföra vilken nytta olika alternativa insatser gör i förhållande till vad de kostar – det vill säga kostnadseffektiviteten, vad insatserna ger för pengarna.

Problemet är att beräkningar av kostnadseffektivitet kan vara missvisande. Dels finns det inte alltid tillförlitliga uppgifter om olika kostnader, dels saknas ofta de kliniska studier som skulle göra det möjligt att jämföra de medicinska effekterna av olika åtgärder.

Därför används ofta så kallade modeller för att simulera utfallet av olika åtgärder och måla upp olika scenarier. Med hjälp av så kallade beslutsträd redovisas vilken verkan de olika handlingsalternativen skulle kunna få.

Risk för luftslott

Modellerna bygger på vissa antaganden. Och det är inte alltid så tydligt vilka antaganden som har gjorts. De till synes exakta siffrorna kan dölja en betydande osäkerhet.

– Det gäller att vara vaksam på om det handlar om en modell eller ett luftslott, säger Egon Jonsson, professor i hälsoekonomi.

– I brist på relevanta kliniska studier som analyserar följderna på tillräckligt lång sikt kan modeller ge en uppfattning om kostnader och effekter. Men eftersom modeller alltid bygger på antaganden och speciella förutsättningar är det viktigt att vi inte okritiskt accepterar resultaten.

En huvudfråga är hur tillförlitliga de medicinska forskningsresultat är som har använts i analysen. Med osäkra uppgifter om medicinsk effekt kan en modell aldrig ge tillförlitliga uppgifter om kostnadseffektivitet.

– Randomiserade studier, där försökspersonerna har lottats till behandlings- och kontrollgrupper, är visserligen ofta de mest tillförlitliga när det gäller behandlingsresultat.

Resultaten varierar

– Men små randomiserade studier påverkas lättare av slumpen – därför varierar ofta resultaten från små studier betydligt. Och om modellerna i sin tur bygger på en eller flera sådana studier kan de vara otillförlitliga.

Problemet blir särskilt besvärligt när det är fråga om helt nya behandlingsmetoder vars långtidsverkningar inte har hunnit studeras.

– Ska man i ett tidigt skede få någon uppfattning om följderna får man försöka utgå från korttidsresultaten och utifrån dem göra antaganden om sena effekter. Men osäkerheten är förstås avsevärd, säger Egon Jonsson.

Ibland garderas modellanalysen med flera olika, mer eller mindre optimistiska antaganden om behandlingseffekten. Utifrån dem skisseras tänkbara scenarier för kostnadseffektiviteten.

Men även detta kan ge en skev bild. Ett exempel är en analys av kostnaden per vunnet levnadsår för att behandla symtomfria hivpositiva personer med det virushämmande medlet zidovudin.

Ingen skillnad

Analysen byggde på en randomiserad studie med ett års uppföljning. Två olika scenarier skisserades – ett mer konservativt, där läkemedlet förmådde bromsa sjukdomen under ett år, och ett mer optimistiskt, där bromseffekten fortsatte även efter det första året.

Men när en undersökning följde patienterna under längre tid visade det sig att den behandlade gruppen \"kom ifatt\" den obehandlade. Efter tre år fanns ingen skillnad i dödlighet. Det konservativa scenariot var alltså inte tillräckligt konservativt.

– Ett annat problem uppstår när beräkningar av kostnaden per vunnet levnadsår inriktar sig på dödligheten i en enda sjukdom. Då förutsätts att dödligheten av övriga orsaker är oförändrad. Men det är inte alltid fallet, påpekar Egon Jonsson.

Dödligheten kan öka

– Tvärtom kan det hända att gruppens dödlighet i andra sjukdomar ökar av något skäl, så att antalet vunna levnadsår blir lägre än beräknat. Analyser som utgår från att en behandling minskar den totala dödligheten bör ha vetenskapligt underlag för detta.

De många felkällorna till trots, kan hälsoekonomiska beräkningar ge vägledning när det gäller att utforma riktlinjer, prioritera och fatta beslut om vad samhället ska betala för.

– I tider med knappa resurser och en ständig ström av nya möjligheter att upptäcka och behandla hälsoproblem tvingas vi välja och välja bort. Då måste vi fråga oss om nyttan motsvarar kostnaderna, om resurserna styrs rätt.

Egon Jonsson betonar att ekonomi inte handlar om att spara, utan om att hushålla.

– Hälsoekonomiska modeller kan vara till hjälp i sådana valsituationer eftersom de visar vilka alternativa beslutsvägar som finns och vad de kan leda till.

Lästips

Buxton MJ, et al. Modelling in economic evaluation:An unavoidable fact of life. Health Econ 1997;6:217-227.

Hälsoekonomiska begrepp

KOSTNADS-EFFEKT-ANALYS
eng. cost-effectiveness analysis, beräknar kostnaden per uppnådd effekt för en viss behandling, till exempel kostnad per vunnet levnadsår. Möjliggör jämförelser mellan behandlingsmetoder.

KOSTNADS-INTÄKT-ANALYS
eng. cost-benefit analysis, skiljer sig från kostnads-effekt-analys genom att det uppnådda resultatet värderas i monetära termer och alltså får formen av en \"intäkt\" som kan jämföras med kostnaden. Ovanlig inom hälso-och sjukvård.

KOSTNADS(MINIMERINGS)-ANALYS
eng. cost minimization analysis, hälsoekonomisk analys som begränsas till att jämföra kostnaderna för olika behandlingsalternativ och som utgår från att resultaten är likartade.

KOSTNADS-NYTTO-ANALYS
eng. cost-utility analysis, en variant av kostnads-effekt-analys som i effektbedömningen väger in livskvalitetsdata, till exempel i form av kostnad per vunnet QALY. Möjliggör jämförelser mellan behandlingsmetoder.

BESLUTSTRÄD
ett trädliknande diagram som visar olika beslutsvägar för diagnostik och behandling. Den första förgreningen motsvarar en valsituation. Grenarna visar vilka metoder som finns och tänkbara konsekvenser av varje alternativ, samt sannolikheterna för varje utfall. Om även kostnader för olika åtgärder beaktas kan beslutsanalysen innefatta hälsoekonomisk analys.

QALY
eng. quality-adjusted life years, kvalitetsjusterade levnadsår, hälsovägda levnadsår. Uttrycker medellivslängden omräknad till antal år med full hälsa. Olika hälsoproblem ges olika indexvärden (1=full hälsa, 0=död). Används ibland för att värdera effekten av medicinska åtgärder mot ett visst problem.

Viktigt vid hälsoekonomisk utvärdering

Analysmetod – valet av metod motiveras

Avgränsning – aktuell frågeställning, målgrupp och antaganden formuleras tydligt

Datainsamling – beskrivs i detalj

Diskontering – behövs när kostnader och effekter uppträder vid olika tidpunkter; såväl standardränta (5 procent) som nationellt rekommenderad räntesats används

Effektmått – primära utfallsmått redovisas tydligt; viktigt att skilja mellan nytta på individrespektive samhällsnivå

Kontroll-/jämförelsemetod – tänkbara alternativ beskrivs och motiveras; den bästa tillgängliga metoden väljs som jämförelse

Kostnader – alla relevanta direkta och indirekta kostnader identifieras, samlas in och rapporteras; antalet fysiska enheter anges separat; snittkostnader används endast om variationen inte är känd

Känslighetsanalys – utförs för att testa hur resultatet påverkas av olika antaganden om kostnader, effekter och diskonteringsränta

Perspektiv – samhällskostnader (inte enbart kostnader hos landsting, kommun, patient, anhörig) beräknas om möjligt

Rättvisa – värderingar och preferenser är viktiga, men säkrare mått på dessa behövs

Tidsperspektiv – ska vara tillräckligt långt för att omfatta alla effekter; modeller kan användas när empiriska studier av effekter och kostnader saknas