Dåliga beräkningar kan vara sämre än inga alls

– För tjugo år sedan, när jag började göra hälsoekonomiska utvärderingar, betraktades det mest som en akademisk övning. I dag används våra rapporter inför beslut om miljontals dollar.

Det säger Michael Drummond, professor i hälsoekonomi vid University of York, och syftar på att en rad länder kräver en acceptabel hälsoekonomisk analys innan de subventionerar ett nytt läkemedel. Beräkningarna ska visa hur kostnadseffektivt det nya medlet är jämfört med annan behandling.

– I takt med att användningen av ekonomiska studier ökar, ställer många länder också tydligare formella krav på hur utvärderingarna ska se ut. Det är en av de viktigaste förändringarna som jag har sett, säger Michael Drummond.

I Sverige beslutar den nya Läkemedelsförmånsnämnden (LFN) vilka mediciner som samhället ska betala för och vilka patienten måste betala själv.

Företagen ansöker

Företagen som ansöker om subventionering för sina preparat ska bland annat presentera beräkningar som sedan ska nagelfaras av myndigheten.

LFN arbetar nu med att formulera rekommendationer för hur kalkylerna bör utformas. Men även om dessa skulle följas till punkt och pricka kommer granskningen av kalkylerna att bli svår.

Ett av de länder som har längst erfarenhet är Australien.

– Varje granskning brukar kräva två veckors heltidsarbete för en person, säger David Henry, klinisk farmakolog som under tio år var ledamot i Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, Australiens motsvarighet till LFN.

Måste skärskåda

– Granskaren måste till exempel skärskåda litteratursökningarna, ifrågasätta de antaganden som har gjorts i teoretiska modeller och kontrollera att de typkostnader som har använts verkligen stämmer.

Enligt David Henry är modellerna ibland så komplicerade att det blir omöjligt att bedöma hur säkra resultaten är.

– Ibland frågar man sig om inte dåliga beräkningar är sämre än inga alls. Felaktiga analyser blir ju vilseledande, säger han.

I Australien har David Henry tillsammans med två medarbetare kartlagt läkemedelsföretagens ansökningar om registrering av läkemedel. Samtliga ansökningar från åren 1994-97 granskades, sammanlagt 326 ärenden. Resultaten publicerades år 2000 i den amerikanska medicinska tidskriften JAMA.

– Två tredjedelar av ansökningarna om subventioner visade sig ha allvarliga brister, berättar David Henry.

De vanligaste problemen gällde jämförelser mellan det egna läkemedlet och konkurrerande preparat.

– Ofta saknades randomiserade studier som vägde preparaten mot varandra. Företagen jämförde i stället uppgifter från olika undersökningar utan kontrollgrupp. Sådana jämförelser blir givetvis otillförlitliga.

– I flera fall fanns faktiskt randomiserade undersökningar - men företagen hade helt enkelt utelämnat dem, trots att resultaten i vissa fall skulle ha påverkat den hälsoekonomiska bedömningen.

Tänjde resultaten

I andra fall byggde beräkningarna på kliniska studier av låg kvalitet, eller tänjde studiernas resultat genom olämplig statistisk bearbetning eller nya indelningar av materialet.

Ibland användes så kallade surrogatmått, till exempel testvärden, i stället för de viktigaste måtten på behandlingsresultatet – livskvalitet, sjuklighet eller dödlighet.

Ofta var det svårt att avgöra om de konkurrerande preparaten gavs i jämförbara doser. Dessutom kunde doseringen av det ansökande företagets eget preparat vara konstant, medan doseringen av konkurrenternas preparat hade varierat – något som också påverkar behandlingskostnaderna.

– Många gånger var också undersökningarna för små eller för kortvariga för att kunna påvisa små skillnader i behandlingsresultat, fortsätter David Henry.

Dubbel osäkerhet

En avgörande fråga i hälsoekonomiska bedömningar är vilka alternativ man väljer att jämföra. Att ett visst alternativ framstår som det bästa kan helt enkelt bero på att man har valt att jämföra med svagare konkurrenter i stället för med starkare.

I 15 av de 326 granskade ärendena i Australien kunde valet av jämförelsemetod ifrågasättas.

Helene Törnqvist är hälsoekonom och programansvarig för SBU:s utvärderingar av nya metoder på väg in i vården, SBU Alert.

Hon bekräftar David Henrys beskrivning och tillägger att det ofta råder dubbel osäkerhet om de allra nyaste metoderna.

– När det gäller de metoder som vi granskar inom SBU Alert är det inte bara kostnaderna utan också effekterna som brukar vara otillräckligt studerade.

Ett exempel är screening för lungcancer med datortomografi i lågdos. Där har kostnadseffektiviteten beräknats i en modell.

– Författarna har dels uppskattat kostnaderna, dels gissat hur mycket patienternas överlevnad förbättras, säger Helene Törnqvist.

– Sedan har de satt in de här hypotetiska siffrorna i en modell och dragit slutsatsen att metoden är kostnadseffektiv. Men en annan analys, som bygger på samma underlag, drar motsatt slutsats.

– Det blir ganska förvirrande. Inte förrän man jämför och detaljgranskar de båda modellerna ser man att den ena innefattar fler typer av kostnader.

Helene Törnqvist pekar också på problemet med bristfällig rapportering.

– Vissa hälsoekonomiska modeller beskrivs väldigt otydligt och redovisar inte ens vilka antaganden som har gjorts.

– Då är det omöjligt att bedöma tillförlitligheten.

Trots metodproblemen finns många hälsoekonomiska analyser som håller för granskning och är tillförlitliga. Men används de?

Stor skepsis

Siffror från Storbritannien har tidigare pekat på en betydande skepsis bland vårdens beslutsfattare. Kerstin Nilsson, gynekolog och ledamot av SBU:s råd, tror att situationen i Sverige är likartad.

– Visst brukar begreppet kostnadseffektivitet dyka upp då och då, särskilt när någon vill framhålla att en viss behandling är bra – då kallar man den kostnadseffektiv.

– Men när man utformar lokala vårdprogram har jag inte hört att någon har efterlyst hälsoekonomiska studier.

Bristande kunskap

Kerstin Nilsson menar att det delvis kan hänga samman med dåliga kunskaper.

– Många tror nog att hälsoekonomi handlar mer om pengar än om medicinska resultat. Man kanske tänker på besparingar.

– Färre vet att hälsoekonomisk utvärdering faktiskt kan visa vilka metoder som ger bästa möjliga behandlingsresultat med samma resurser, hur man får ut bästa möjliga effekt av sin budget.

Hälsoekonomisk analys har sin största betydelse när det gäller att välja mellan metoder som har ett och samma användningsområde, till exempel mot en och samma sjukdom, säger Kerstin Nilsson.

Men när det gäller att fördela resurser mellan olika sjukdomsgrupper finns det en risk att hälsoekonomiska studier missbrukas, menar hon.

Det är inte hälsoekonomiska argument som i första hand ska avgöra om det är viktigare att spika lårbenshalsar, operera knän eller behandla demenser.

– När man väljer att satsa mer på det ena sjukdomsområdet än på det andra måste man ju också ta hänsyn till sjukdomarnas svårighetsgrad, olika patientgruppers behov och till etiska aspekter. Sådana prioriteringar kan inte enbart utgå från kostnadseffektivitet.

– Prioriteringsutredningen slog fast att vi ska satsa mer på att förbättra situationen för dem som är sjukast och i störst behov av insatserna, än på att förbättra läget för dem som redan har det ganska bra.

Lästips

Hill SR, et al. JAMA 2000;283:2116-21.

Jefferson T, et al. JAMA 2002;287:2809-12.

Typer av problem i hälsoekonomiska analyser

OMRÅDE	PROBLEM	FÖREKOMST ANTAL (PROCENT)
Metodens kliniska effektivitet jämfört med andra metoder	Studier ej tillgängliga Låg studiekvalitet Analys av resultat Surrogatmått Bestämma ekvivalens	12 (4,8) 31 (12,4) 32 (12,9) 15 (6,0) 64 (25,7)
Referensram	Oklart eller olämpligt val av referensmetod	15 (6,0)
Modellstudier	Tekniska problem med modellen Ej underbyggda antaganden Oklarheter om kostnader	24 (9,6) 15 (6,0) 32 (12,9)
Räknefel	Brister som orsakade allvarliga fel i beräknad kostnadseffektivitet	9 (3,6)
Summa	,	249 (100)
Källa: Hill SR, Mitchell AS, Henry DA. Problems with the interpretation of pharmacoeconomic analyses: a review of submissions to the Australian Pharmaceutical Benefits Scheme. JAMA 2000;283:2116-21.

Nyckelfrågor om hälsoekonomiska analyser

Finns det en avgränsad fråga som kan besvaras?
Undersöks både kostnader för och effekter av åtgärden? Jämförs olika alternativ? Anges det vilket perspektiv som har valts, till exempel samhällets, industrins, sjukvårdens? Är analysen anpassad till en speciell beslutssituation?

Beskrivs alternativa åtgärder uttömmande?
Beskriver analysen vem som ger vad till vilka patienter, i vilken vårdmiljö och hur ofta? Utelämnas några viktiga åtgärdsalternativ? Har expektans (avvaktande) beaktats som en möjlighet?

Har åtgärdernas kliniska effektivitet påvisats?
Har effekterna påvisats i randomiserade, kontrollerade studier eller i systematiska översikter av sådana studier? Ger resultaten i så fall en rättvisande bild av tänkbara effekter i rutinsjukvård? Om enbart observationsdata eller antaganden har använts, vilka felkällor finns det?

Identifieras alla viktiga och relevanta kostnader?
Identifieras alla viktiga kostnader för varje alternativ? Beaktas alla relevanta aspekter, exempelvis ur samhällets respektive patientens synvinkel? Ingår såväl kapital- som driftskostnader?

Mäts kostnader och effekter med korrekta metoder och i lämpliga enheter?
Finns det viktiga och relevanta kostnader som inte mäts? Förbises dessa i så fall i den följande analysen? Har särskilda omständigheter, såsom gemensamt utnyttjande av vissa resurser, försvårat mätningarna? Har svårigheterna hanterats på bästa sätt? Används lämpliga mått, till exempel antal timmar av omvårdnad, antal läkarbesök, förlorade arbetsdagar, vunna levnadsår?

Värderas kostnader och effekter på ett tillförlitligt sätt?
Ingår alla tänkbara värden, till exempel marknadsvärden, patienters önskemål, beslutsfattares önskemål och vårdgivarnas bedömningar? Används marknadsvärden för resurser som vinns eller förloras? Används lämplig typ av analys (kostnads-effekt-, kostnads-intäkt- eller kostnads-nytto-analys)?

Justeras värdet med hänsyn till när i tiden kostnaderna och effekterna uppstår?
Räknas de kostnader och effekter som förväntas uppstå i framtiden ner till dagens värde? Motiveras valet av diskonteringsränta?

Analyseras marginalkostnader/marginalnytta?
Jämförs de kostnader och effekter som uppstår vid olika alternativa lösningar med varandra? Är förbättringarna så stora att de motiverar högre kostnader?

Bedöms osäkerheten i uppskattningar av kostnader och effekter?
Används en lämplig statistisk metod för de variabler som har slumpmässig fördelning? Ingår en känslighetsanalys som visar om variationen i viktiga variabler är rimlig? Hur känsliga är analysresultaten för variationer inom konfidensintervallen?

Ingår alla effekter av betydelse för användarna?
Bygger slutsatserna på något index eller övergripande mått? Tolkas detta i så fall på ett nyanserat sätt? Jämförs resultatet med utfallet av andra, liknande analyser? Är resultaten tillämpbara i relevanta sammanhang? Diskuteras graden av allmängiltighet? Kommenteras etiska aspekter eller frågor om resursfördelning? Diskuteras huruvida tänkbara förändringar i praxis är praktiskt genomförbara?

Fritt efter Drummond et al, 1997

OLIKA SLAGS KOSTNADER
		EXEMPEL
SJUKHUSVÅRD	Direkta kostnader	vårdpersonal, läkemedel, provtagning, kapitalkostnader (utrustning, lokaler), sängplats, mottagningsbesök, overheadkostnader (t ex mat, ljus, värme), ev forskning och utbildning
ÖPPENVÅRD	Direkta kostnader	besök hos vårdgivare, receptbelagda läkemedel, screening
SAMHÄLLE	Direkta kostnader (ev i andra sektorer) direkta kostnader (för patienten och anhöriga) produktionsförlust framtida vårdkostnader	rehabilitering, hemsjukvård och omvårdnad i hemmet, sociala arrangemang patientavgift (läkare, tandläkare), resor, tid för behandling, anhörigas och vänners tid sjukfrånvaro, minskad arbetsförmåga på grund av sjukdom eller funktionshinder, eller produktionsförlust på grund av förtida död framtida kostnader som uppstår genom att patienten botas från det aktuella tillståndet

Hälsoekonomi och SBU

Ekonomi handlar om hur människor i olika situationer väljer – eller tvingas välja – mellan olika sätt att använda knappa resurser. Utgångspunkten är att resurserna i samhället är begränsade och att alla mänskliga behov inte kan tillfredsställas.

Hälsoekonomi tillämpar ekonomins teori, metoder och synsätt på hälso- och sjukvården. Hälsoekonomer jämför till exempel kostnader och nytta vid olika behandlingsval. Resultaten kan användas som vägledning när det gäller att välja den metod som gör största möjliga nytta för de resurser som satsas.

De viktigaste hälsoekonomiska databaserna är:

• NHS Economic Evaluation Database (NHSEED) http://agatha.york.ac.uk/nhsdhp.htm
• Health Economic Evaluations Database (HEED) http://www.ohe-heed.com

På SBU finns sedan år 2001 en arbetsgrupp för evidensbaserad ekonomi. I gruppen ingår SBU:s ekonomer Egon Jonsson, Per Carlsson, Anders Norlund, Helene Törnqvist, Helena Dahlgren, Lars-Åke Marké. Mikael Sparrings och Elin Kullerstrand. Gruppens arbete är ett led i SBU:s satsning på att utveckla sina hälsoekonomiska utvärderingsinstrument.

Tabellen (pdf) visar vilka typer av hälsoekonomiska analyser som har ingått i ett urval av SBU:s rapporter.