Av så många behandlade bör en bli frisk...eller?

I sammanställningar av forskningsresultat används ofta ett resultatmått som kallas NNT. Det är ett vardagsnära sätt att beskriva behandlingseffekter. Men NNT bör också väcka följdfrågor.

NNT, numbers needed to treat, är ofta ett bra sätt att redovisa resultatet från en behandlingsstudie eller en metaanalys.

Det beskriver vad en viss behandlingseffekt kan innebära i praktiken – hur många patienter som måste behandlas under en angiven tidsperiod för att en av dem ska undgå en viss händelse, till exempel att drabbas av en viss sjukdom eller avlida.

Ska ge rättvis bild

Tanken är att NNT ska ge en rättvis bild – mer rättvis än att till exempel ange att "läkemedelsbehandling i tre år minskade förekomsten av höftfrakturer med 50 procent jämfört med placebo", eller att "risken minskade från 2,189 till 1,076 procent".

I stället uttrycks samma resultat som att "om 90 personer behandlas med läkemedlet i tre år så slipper en av dem höftfraktur – NNT är 90 vid tre års behandling jämfört med placebo".

NNT är alltså ofta användbart men kan också verka bedrägligt säkert och vardagsnära. Många har därför påpekat hur viktigt det är att använda NNT på ett nyanserat sätt.

För det första bör NNT (precis som andra utfalls-mått) omges med ett konfidensintervall. Resultatet NNT=90 kan i själva verket betyda ett värde som med 95 procents sannolikhet ligger mellan 43 och 8949.*

Annat urval

För det andra är det viktigt att komma ihåg att många undersökningar läggs upp för att renodla den fråga som forskarna vill undersöka. Urvalet av patienter kan skilja sig väsentligt från rutinsjukvården. När resultatet från en sådan studie uttrycks i NNT som "antal patienter...", kan det felaktigt framstå som direkt överförbart till vardagens vård.

För det tredje kan det finnas problem med NNT som resultatmått i metaanalyser när de ingående studierna har följt patienterna olika länge. Om man ska kunna beräkna ett samlat NNT för alla studier som ingår i metaanalysen måste man justera deras resultat, som om alla studier hade pågått lika länge. I en sådan omräkning antar man att effekten inte förändras med tiden – vilket ibland är fel.

För det fjärde är det inte heller givet att patienternas utgångsläge är detsamma i alla de studier som ingår i en metaanalys. Behandlingens effekt kan bli olika i studierna beroende på att deltagarnas grundrisk för att bli sjuka skiljer sig åt mellan de olika urvalen. Detta kan en metaanalys ta hänsyn till men det framgår inte av NNT, påpekar kritikerna.

Ställ följdfrågor

Trots vissa tolkningsproblem anses NNT vara ett användbart mått. Men det gäller att ställa följdfrågor.

När NNT-värden för en behandlingsmetod presenteras bör det framgå vilka studier som ligger till grund för beräkningen, i vilka sammanhang som undersökningarna har genomförts och hur länge de pågick. En nyckelfråga är om de patienter som ingick i studierna liknar verklighetens patienter i fråga om hälsorisker.

* Av matematiska skäl hamnar den nedre och övre gränsen för intervallet inte symmetriskt runt NNT-värdet.

Lästips

Smeeth L, et al. Numbers needed to treat derived from meta-analyses – sometimes informative, usually misleading. BMJ 1999;318:1548-51.

Cook RJ, et al. The number needed to treat: a clinically useful measure of treatment effect. BMJ 1995;310:452-4.

Altman DG. Confidence intervals for the number needed to treat. BMJ 1998;317:1309-12.

Liedholm H. Evidensbaserad läkemedelsvärdering. I specialkapitel i Läkemedelsboken, Apoteket AB, 2003/2004. Uppsala: Almqvist & Wiksell Tryckeri AB, 2003.