Celltransplantation vid Parkinsons sjukdom

Alerts bedömning

Version: 2

Metod och målgrupp

I Sverige finns cirka 15 000 patienter med Parkinsons sjukdom. Under det tidiga stadiet kan sjukdomen ofta med framgång behandlas med läkemedel, men för majoriteten av patienterna övergår sjukdomen efter några år i en komplikationsfas då läkemedel inte längre ger tillräcklig effekt. Vid Parkinsons sjukdom dör de celler i hjärnan som producerar dopamin. Celltransplantation vid Parkinsons sjukdom görs i syfte att ersätta döda hjärnceller. En lösning innehållande små fragment av hjärnvävnad injiceras i patientens hjärna. Erfarenheterna hittills tyder på att celltransplantation främst gynnar patienter som fortfarande får positiv effekt av medicinering, men som börjat få komplikationer av sin sjukdom. Storleken på denna patientgrupp är uppskattningsvis mellan 100 och 200 per år.

Patientnytta

I tre öppna studier, med totalt 15 patienter som genomgått celltransplantation, visades en värdefull symtomlindring. Denna kvarstod vid uppföljning efter 2 år. Det finns två randomiserade placebokontrollerade studier av sammanlagt 74 patienter med svår sjukdom som följts upp i 1 respektive 2 år efter ingreppet. Små, men statistiskt säkerställda, förbättringar noterades i den ena studien endast hos patienter yngre än 60 år och i den andra studien hos mindre svårt sjuka patienter. Överlevnaden av transplanterade dopaminneuron var i dessa studier emellertid klart sämre än vad som rapporterats i tidigare studier. Stereotaktisk kirurgi, som används vid transplantationen, kan medföra risk för blödning i hjärnan. Likaså finns risk för immunologiska avstötningsreaktioner. Erfarenheterna hittills talar dock för att dessa risker är små.

Kunskapsläge

Celltransplantation vid Parkinsons sjukdom är för närvarande en experimentell metod under utveckling. Det finns ringa* dokumentation om effekterna av behandlingen. Det finns ingen* dokumentation om metodens kostnadseffektivitet.

Metoden bör tills vidare användas enbart inom ramen för vetenskapliga studier.

* Detta är en värdering av den vetenskapliga dokumentationens kvalitet och bevisvärde för den aktuella frågeställningen. Bedömningen görs på en fyrgradig skala; (1) god, (2) viss, (3) ringa eller (4) ingen.

Detta är Alertrådets sammanfattning och bedömning av kunskapsläget. Den bygger på en rapport som utarbetats vid SBU i samarbete med Olle Lindvall, professor, Neurologiska kliniken, Universitetssjukhuset i Lund. Rapporten har granskats av Sten-Magnus Aquilonius, professor, Neurologiska klinken, Akademiska sjukhuset, Uppsala.