Forskningen flyttar in i vardagen

Informationssamhället registrerar allt i våra liv – levnadsförhållanden och vanor, arbetsliv och fritid, konsumtion och relationer, hälsa och sjukdom.

Även medicinska forskare intresserar sig nu alltmer för det som i litteraturen kallas real world data, RWD. Begreppet används olika, och någon exakt definition finns inte – inte heller någon vedertagen svensk översättning. Ofta syftar det på uppgifter om individers behandling och hälsa som finns i register och journaler, men också på hälso- och livsstilsinformation i smarttelefoner och bärbara sensorer. Det gemensamma är att uppgifterna inte primärt har samlats in i vetenskapligt syfte men ändå används av forskare.

När stora mängder observationsdata bearbetas med avancerad datateknik öppnas många möjligheter för forskarna. Några av de mest hängivna förespråkarna, främst i industrin, hävdar att RWD snart kan ersätta kostsamma och tidskrävande randomiserade studier som sjukvårdens vetenskapliga hörnsten. De menar att rikhaltiga naturliga observationer som analyseras med multipla sambandsanalyser skulle kunna förvandlas till ”real world evidence”.

De flesta oberoende forskare är mer skeptiska: observationsdata är viktigt som komplement men ersätter inte randomiserade behandlingsstudier. Det går inte att komma ifrån att randomisering kan ge effektivt skydd mot vissa viktiga felkällor som kan snedvrida resultaten. När lotten får avgöra vilken åtgärd som en viss deltagare erbjuds, minskar risken för snedfördelning av allt annat som kan påverka utfallet – även okända påverkansfaktorer. I randomiserade studier där forskare och försöksdeltagare dessutom hålls ovetande om vilken behandling som varje deltagare får – så kallad dubbelblindning – minskar också risken att jämförelsen snedvrids av förutfattade meningar eller skillnader i omhändertagande. Så är inte fallet med observationsdata.

Randomiserade studier har dock välkända nackdelar. När forskarna renodlar sina frågor och lägger upp strikta studier, blir de förhållanden som studeras inte längre så realistiska. De verkliga behandlingsresultaten avviker ibland betydligt från det som randomiserade prövningar visar. En orsak är att registren omfattar betydligt fler och mer ”typiska” patienter än de flesta stora kliniska prövningar, där försöksdeltagarna har valts ut bland annat för att studien ska kunna ge tydliga resultat. I vardagssjukvård är patienterna ofta äldre och har fler samtidiga hälsoproblem och behandlingar än i studierna. De följer inte heller behandlingsråd lika noga.

Därför kan RWD fungera som ett viktigt komplement för att ge en mer verklighetstrogen men också mer komplicerad bild av behandlingsresultaten.

Tre viktiga användningsområden för sådana data är att beskriva verkliga hälsoutfall, testa metoder i praktiken och undersöka faktiska kostnader.

1. Beskriva verkliga hälsoutfall: Välkända exempel på RWD är data i de svenska kvalitets- och hälsodataregistren samt rapporter från vården om misstänkta läkemedelsbiverkningar.

I framtiden skulle också uppgifter från elektroniska patientjournaler kunna användas mer, efter patientens samtycke. Bärbara sensorer för klinisk uppföljning skulle kunna bli ytterligare en informationskälla, liksom sociala medier där det finns uppgifter om individers livsstil och levnadsvanor.

Syftet med att analysera alla dessa data kan för forskare vara att beskriva behandlingsresultat i rutinsjukvård, inbegripet oväntade och sällsynta biverkningar, och samtidigt försöka ta hänsyn till livsstil och annat hos patienterna som kan påverka deras hälsa.

Analyser av RWD kan också användas för att studera variationer i behandlingseffekt och biverkningar vid en rutinmässig användning av behandlingsmetod. Resultaten kan ge upphov till nya hypoteser och nya behandlingsmetoder som sedan kan testas i experimentella studier.

I stora och bra register kan man undersöka frågor som varför behandlingsresultaten och biverkningarna kan bli olika hos olika individer med en och samma behandling av samma sjukdom, samt om vissa egenskaper hos patienten, behandlaren, vårdmiljön och organisationen är kopplade till behandlingsresultatet.

2. Testa metoder i praktiken: Kliniska prövningar av nya behandlingsmetoder skulle bli riktigt verklighetsnära om de kunde genomföras direkt i vardagssjukvården. En typ av studie som kan testa behandlingsmetoder i normalsjukvården är den så kallade pragmatiska randomiserade studien. Där utnyttjar forskarna randomiseringens fördelar, samtidigt som de strävar efter att rekrytera en större, mer blandad och representativ grupp av försöksdeltagare än i traditionella kliniska prövningar. Och i stället för att jämföra en behandlingsmetod med placebo, jämförs metoden med realistiska behandlingsalternativ. Uppföljning av försöksdeltagarna görs som en del av vårdens normala rutiner, och behandlingseffekter mäts med relevanta RWD.

Många menar att pragmatiska randomiserade studier skulle tillföra viktig kunskap, och idén är inte ny. Ändå har få sådana studier finansierats och genomförts.

För några år sedan lanserade svenska forskare en typ av pragmatisk studie som kan vara enklare och billigare att genomföra eftersom den utnyttjar befintliga register – en så kallad registerbaserad randomiserad klinisk prövning. Ett befintligt kvalitetsregister används för att identifiera potentiella försöksdeltagare, randomisera olika behandlingar och följa upp behandlingsresultatet.

3. Undersöka faktiska kostnader: Korrekta uppgifter om dels vad olika behandlingar kostar i praktiken, dels vad insatserna egentligen ger patienterna i form av hälsa och livskvalitet, ska ingå i hälsoekonomiska beräkningar av kostnadseffektivitet. Beräkningarna blir ett underlag för vårdens beslutsfattare.

Men i kliniska prövningar är det ofta svårt att hitta användbar information om kostnader. De verkliga siffrorna kan bli helt annorlunda. Ju mer verklighetstrogna data som används, desto bättre är det. Här finns alltså ytterligare ett viktigt användningsområde för RWD.

Oavsett vilket vetenskapligt användningsområde det gäller, måste uppgifterna vara korrekta och relevanta. Risken för felaktigheter är betydande i journaler, datasystem och register som inte från början har utformats i forskningssyfte. Registeruppgifter kan dessutom vara ofullständiga och spretiga, och de kan ha hanterats och analyserats på ett bristfälligt sätt. Ännu ett problem är att hälsouppgifter som registreras rutinmässigt inte alltid speglar det mest väsentliga – hur människan fungerar och mår.

Slutligen finns risken att bearbetning av stora datamängder leder till så kallat signifikansfiske – så många tänkbara samband undersöks att det rent slumpmässigt uppstår statistiskt signifikanta korrelationer, som tas för sanna.

Uppgifter som hämtas från verkliga livet kan ge värdefull kunskap, men det kräver att de samlas in och hanteras med verklig vetenskaplig stringens. 

RL